一、成果名称
帕金森病诊断治疗一体化创新方案
二、项目介绍
1.详情
帕金森病（PD）是老年人群高发的重大神经退行性脑病，65 岁以上人群发病率 1.7% 以上，80 岁以上发病率高达 10%。患者的生活质量严重降低，最终将完全丧失生活自理 能力并早于预期寿命死亡，给社会及家庭造成沉重负担。
尽管该病至今已有 200 多年历史，但目前为止国内外尚无有效的 PD 早期检测手段， 运动症状的出现仍是 PD 临床诊断的金标准，但此时已有>60%多巴胺神经元死亡，错失 重要治疗窗口期（一般 10 年以上）。更糟糕的是，关于 PD 的临床治疗，目前尚无有效 的根治方法。目前 PD 的治疗均以缓解临床症状的姑息性治疗（如药物治疗或深部脑刺 激）为主，这些方法只能暂时缓解 PD 患者的临床症状，但不能阻断其病理进程，且会 导致异动症、焦虑、抑郁、认知障碍、自杀等大量难以承受的副作用（表 1）。因此， 帕金森病的病理机制与临床诊治是人类史上最重要、最艰巨的关键科学问题与世界医学 难题，开发特异高效的早期检测试剂盒和 PD 根治药物具有及其重要的科学价值与社会 意义因此，帕金森病的病理机制与临床诊治是当今社会最重要、最艰巨的关键科学问题 与医学难题，开发 PD 根治药物和特异、高效的早期检测试剂盒具有极其重要的科学价 值与社会意义。
2.产品性能优势
1）帕金森病早期检测产品可用于帕金森病辅助诊断、疗效评估、早期检测及早期筛 查，具有以下技术优势：
（1）率先实现通过外周血检测实现 PD 的临床诊断与早期筛查；
（2）I、II 期帕金森病患者检出率高达 100%，III 期以前检出率也高达 90%以上；
（3）阳性正确率高（超过 93%）；
（4）检出时间早，比临床诊断时间提前 10-15 年，不仅适用于 PD 的临床诊断，还可用于 PD 的早诊和早筛，为 PD 患者提供长期有效的治疗窗口期；
（5）价格便宜、操作简便。
2）基因治疗药物：帕金森病根治性方案，具有以下技术优势：
（1）通过基因治疗、直接修复受损多巴胺神经元，阻断并逆转 PD 病理进程；
（2）对神经环路进行修复、运动症状与非运动症状全面改善；
（3）直接靶向病灶与多巴胺神经元、最小或几乎无明显副作用；
（4）治疗费用低，每年治疗费用不到 1 万元，病人经济负担小；
（5）单次药效 2-3 年，2 年一次日间手术，不影响患者正常工作与生活；
（6）普适性治疗方案，几乎所有患者适用；
（7）无成瘤风险，是早发 PD 和青少年 PD 的不二选择。
3.市场前景及应用
产品用于帕金森病的早期诊断和治疗。
（1）、PD 早期诊断产品：目前，中国 60 岁以上老人约有 2.67 亿，如每年进行一次 PD 筛查，试剂盒年需求量为 2.67 亿套。PD 患者为 350 万（实际患者翻倍），每人每年进 行 2-3 次伴随诊断，试剂盒年需求量为 1400-2000 万套。PD 患者每年确诊 60 万人，嗅 觉失敏、焦虑、抑郁、睡眠障碍、痴呆等疑似 PD 患者按照年确诊量 10 倍估算，试剂盒 年需求量 600 万套。因此，试剂盒国内市场容量 29300 万套/年，以 300 元/套销售，年 销售额可达 879 亿元，国际市场翻倍。
（2）、PD 基因治疗产品：中国现有 PD 患者 350 万人（实际人群翻倍），按每人每 2-3 年进行一次治疗，年需求量 240-360 万套。而且我国目前 PD 年新确诊病例 50 万，PD 早 检试剂盒可将新确诊/疑似病例增加 2-3 倍，年新增治疗需求量 100-150 万套。年市场 总容量将达到 340-510 万套，按 40000 元/套估算，年销售额将达到 1360-2000 亿元。国际市场翻倍。
因此，PD早期诊断试剂盒和基因治疗药的国际年市场总容量约为 4478-5758亿元。
4.技术成熟度：原理样机
5.合作方式：面议
6.负责人：王昌河
